Eine multizentrische Studie, die auf dem virtuellen Kongress WMS 2021 präsentiert wurde, stellte einen neuartigen, tragbaren, technologiebasierten, digitalen Endpunkt vor, den sogenannten 95. Perzentil der Schrittgeschwindigkeit (Stride Velocity 95th Centile, SV95C), der die normale tägliche Gehleistung bei Patienten mit DMD genau wiedergibt.
Die neue digitale Beurteilung eines klinischen Ergebnisses (Clinical Outcome Assessment, COA) wurde von der Europäischen Arzneimittelagentur qualifiziert und ermöglicht es Ärzten und Arzneimittelentwicklern, die Wirksamkeit neuer Medikamente anhand dieses Endpunkts zu beurteilen.
Um die klinische Validität und Ansprechempfindlichkeit von SV95C zu bestimmen, hat Dr. Melanie Annoussamy von Sysnav in Vernon, Frankreich, und Kollegen aus Zentren in der Schweiz, Großbritannien und Belgien SV95C bei 125 ambulanten DMD-Patienten (5–14 Jahre) mit mindestens 50 Stunden Aufzeichnungen eines tragbaren Geräts am Knöchel gemessen.